Les États-Unis sont leaders dans ce secteur. Integra Therapeutics est l’une des rares sociétés européennes à lutter. Cette entreprise catalane a entre les mains un outil capable d’écrire des paragraphes entiers dans les gènes d’une personne malade, ce qui permettrait non seulement d’éliminer les éléments problématiques d’un gène, mais aussi de les corriger et de le faire, en plus, dans les indications cela ne peut être guéri qu’en écrivant des messages longs. « Nous allons vers cette niche », déclare ce biologiste sévillan.
Sa vocation à comprendre revient jusqu’à quatre fois dans la conversation. La première, lorsqu’elle se souvient qu’elle était enfant, toujours très intéressée par le fonctionnement des choses. La seconde, lorsqu’elle réfléchit à ce qui l’a amenée à opter pour la biologie alors qu’elle débattait entre cette carrière et la médecine. « Ce qui m’intéressait vraiment, c’était la compréhension et l’apprentissage, plus que la pratique clinique », explique-t-il. Il a étudié dans sa ville natale, à l’Université de Séville, puis a réalisé une thèse de doctorat à l’hôpital universitaire Virgen del Rocío. « En recherche, avoir une thèse de doctorat est très différent selon l’endroit où l’on souhaite aller. -argumente le protagoniste de cette histoire-. Et comme j’aime beaucoup apprendre, générer des connaissances et comprendre quelque chose que personne n’a étudié auparavant… » Elle évoque encore une dernière fois sa soif de connaissances, lorsqu’elle exprime combien elle est satisfaite d’être devenue, des années plus tard, une En tout cas, l’histoire d’Avencia Sánchez-Mejías comporte plusieurs chapitres au milieu.
Car cette jeune fille qui voulait seulement comprendre, mène aujourd’hui un projet ayant le potentiel de guérir des dizaines de maladies génétiques. Son intérêt pour la biologie et la génétique moléculaire remonte pratiquement à l’époque où elle étudiait son diplôme, même si ses quatre années à la Virgen del Rocío, où elle a travaillé dans la première unité d’Espagne capable de diagnostiquer plus tôt les embryons, l’ont poussée dans cette direction. implantez-les et ainsi les libérer de la maladie dont étaient porteurs leurs parents. De Séville, il est allé à l’Université de Miami. De là, à l’Université nationale de Singapour. Et sept ans et deux enfants plus tard, il a décidé qu’il était temps de retourner en Europe.
Troisième vague
Cette décision a coïncidé avec le lancement d’un nouveau laboratoire au Université Pompeu Fabra de Barcelone. Marc Güell, son chercheur principal, revenait tout juste de travailler à Harvard (États-Unis) dans un établissement pionnier dans ce domaine et avait décidé qu’il était temps de rentrer chez lui pour mener ses propres recherches. Sánchez-Mejías a postulé pour collaborer sur leur projet et ils sont désormais tous deux co-fondateurs d’Integra Therapeutics, une société qui travaille sur un outil d’édition génétique de nouvelle génération.
La société a Takeda dans son capital et l’engagement de la Banque européenne d’investissement à allouer 8 millions
« Les maladies génétiques résultent de mutations dans certains gènes ; ce sont des erreurs dans les lettres, les mots ou les paragraphes complets [del texto que conforma nuestros genes] cela doit être changé », introduit l’entrepreneur. La première génération d’éditeurs étaient des ciseaux appelés CRISPR qui étaient très efficaces pour éliminer ces erreurs, mais ils n’étaient toujours pas capables de les réécrire correctement. La deuxième génération a appris à changer une lettre en une autre, mais elle avait encore des limites : « Notre cas est celui d’une troisième vague : On peut désormais écrire ce qu’on veut dans le génome du patient; « On n’édite plus, on ajoute un paragraphe entier », simplifie-t-il, accordant une importance capitale à cet élément. Désormais, la manière de résoudre les obstacles existants consiste à introduire dans l’organisme des vecteurs viraux, utiles d’une part, mais incapables. de transmettre de grands messages et, comme l’explique Sánchez Mejías, dans les trois maladies génétiques les plus courantes. [fibrosis quística, síndrome de Duchenne y hemofilia A]le gène causal est relativement volumineux. « Notre plateforme FiCAT s’adresse à cette niche », explique l’entrepreneur. Résoudre les limitations de l’édition et des vecteurs viraux pour pouvoir écrire de longs messages complets dans le génome. « Nous sommes très bien positionnés et nous sommes l’une des rares entreprises européennes à se consacrer à cela », déclare-t-elle aujourd’hui, aujourd’hui PDG de l’entreprise.
Réalisations de l’entreprise
Integra Therapeutics a pu réaliser des tests sur une maladie spécifique, même si elle les aborde toutes, grâce à l’intérêt de l’une des plus grandes sociétés pharmaceutiques au monde. Elle a également clôturé l’un des tours de financement les plus élevés visant à créer une entreprise en Espagne (six millions d’euros) et l’un de ses partenaires était le géant pharmaceutique japonais Takedaqui n’avait jamais investi en Espagne dans une telle première opération. Elle bénéficie également de l’engagement de la Banque européenne d’investissement à investir huit millions d’euros lors de son prochain tour de table et vient de conclure un accord clé avec la société lituanienne Caszyme. Cette société dispose d’un outil très similaire à CRISPR-Cas9 (encore meilleur, selon les domaines) et bien moins cher à utiliser.
Et donc ils font face à quelques années qui seront cruciales. Premièrement, ils s’efforcent de démontrer que leur invention est viable en effectuant des tests sur une maladie spécifique, dont les essais cliniques devraient commencer dans trois ans. Mais, en attendant, ils souhaitent ouvrir leur plateforme à d’autres entreprises afin qu’elles puissent tester la solution dans d’autres maladies et obtenir des capitaux pour financer les prochaines phases. L’objectif à plus long terme est qu’une société pharmaceutique finisse par payer les dernières étapes de développement. Même s’il reste probablement un long chemin à parcourir pour y parvenir, Sánchez-Mejías est clair sur ce qu’il ferait ensuite : continuer à apprendre.