Les thérapies à base d’acides nucléiques impliquant de l’ADN ou de l’ARN ont un potentiel important pour traiter les troubles génétiques, les maladies infectieuses et le cancer ; cependant, la recherche suggère que moins de 1 % des doses d’acide nucléique injectées atteignent les cellules cibles sous une forme active. Un article dans WIREs Nanomédecine et Nanobiotechnologie met en évidence deux des principaux obstacles à cette stratégie thérapeutique, et comment ils pourraient être surmontés.
La livraison à la cellule cible et le transport vers le compartiment sous-cellulaire où les acides nucléiques sont thérapeutiquement actifs représentent les défis les plus importants à relever. Les auteurs explorent comment les systèmes de livraison de nanoparticules peuvent être modifiés avec des molécules de ciblage pour augmenter l’accumulation dans des cellules spécifiques, et comment la composition de la nanoparticule peut être conçue pour manipuler ou perturber les membranes cellulaires et faciliter la livraison aux compartiments sous-cellulaires optimaux.
« Le contrôle de l’administration sous-cellulaire de l’ADN et de l’ARN est la prochaine frontière majeure pour la biothérapie. Si nous pouvons surmonter ces obstacles, la technologie de l’ADN et de l’ARN a le potentiel de révolutionner le traitement d’une gamme de maladies », a déclaré l’auteur correspondant Angus PR Johnston. , Ph.D., de l’Université Monash, en Australie.
Plus d’information:
Lara M. Mollé et al, Nanoparticules pour les vaccins et la thérapie génique : Surmonter les obstacles à la délivrance d’acide nucléique, WIREs Nanomédecine et Nanobiotechnologie (2022). DOI : 10.1002/wnan.1809