Le prix Nobel de médecine a été décerné lundi à deux scientifiques américains pour avoir découvert le microARN, un type de changement génétique jusqu’alors inconnu qui devrait ouvrir la voie à de nouvelles percées médicales.
Mais bien que plusieurs traitements et tests utilisant des microARN contre le cancer, les maladies cardiaques, les virus et d’autres maladies soient en cours de développement, aucun n’a encore atteint les patients.
Et le monde n’a pas prêté attention lorsque les nouveaux lauréats du prix Nobel Victor Ambros et Gary Ruvkun ont révélé leur découverte il y a plusieurs décennies, pensant qu’il s’agissait simplement de « quelque chose de bizarre à propos des vers », a déclaré à l’ Eric Miska, généticien de l’université de Cambridge.
Voici une explication sur le fonctionnement exact de ces minuscules commutateurs génétiques à l’intérieur de notre corps.
Qu’est-ce que le microARN ?
Chaque cellule du corps humain possède le même ensemble d’instructions, appelé ADN. Certaines se transforment en cellules cérébrales, tandis que d’autres deviennent des muscles.
Alors, comment les cellules savent-elles quoi devenir ? La partie pertinente des instructions de l’ADN est indiquée via un processus appelé régulation génique.
L’acide ribonucléique (ARN) sert normalement de messager. Il transmet les instructions de l’ADN aux protéines, qui sont les éléments constitutifs de la vie qui transforment les cellules en cerveaux ou en muscles.
Miska a donné l’exemple des vaccins à ARN messager déployés contre le COVID-19 pendant la pandémie, qui insèrent un message contenant de nouvelles instructions pour construire des protéines qui bloquent les virus.
Mais les deux nouveaux lauréats du prix Nobel, Ambros et Ruvkun, ont découvert un tout nouveau type de régulateur génétique jusque-là négligé par la science.
Plutôt que d’être le messager qui relaie les informations, le microARN agit plutôt comme un interrupteur pour activer et désactiver d’autres gènes.
« C’était un tout nouveau niveau de contrôle que nous avions totalement manqué », a déclaré Miska, qui travaille sur les microARN depuis deux décennies, notamment avec les nouveaux lauréats du prix Nobel.
« La découverte des microARN a apporté un niveau supplémentaire de complexité en révélant que des régions que l’on pensait non codantes jouent un rôle dans la régulation des gènes », a expliqué à l’ le chercheur français Benoît Ballester.
Qu’ont fait les lauréats du prix Nobel ?
Dans les années 1980, Ambros et Ruvkun travaillaient séparément sur la manière dont les gènes interagissent chez des vers ronds d’un millimètre de long appelés C.elegans.
La comparaison de leurs travaux a conduit à la découverte du microARN. Ambros a révélé cette découverte dans un article de 1993.
« Personne n’y a vraiment prêté attention », a déclaré Miska, expliquant que la plupart des scientifiques de l’époque pensaient que cela ne s’appliquait qu’aux vers.
Puis, en 2000, Ruvkun a publié des recherches montrant que les microARN sont présents dans tout le règne animal, y compris chez les humains et même chez certains virus.
« Ce n’est pas seulement quelque chose d’étrange que font les vers, mais en fait, tous les animaux et toutes les plantes en dépendent totalement pour leur développement et leur fonctionnement normal », a déclaré Miska.
On pense désormais que plus d’un millier de gènes répondant aux microARN se trouvent dans le corps humain.
Comment cela pourrait-il nous aider ?
De nombreux nouveaux traitements et tests utilisant des microARN sont en cours d’essai, mais aucun n’a été largement disponible.
« Bien qu’il n’existe pas encore d’applications très claires dans les microARN, les comprendre, savoir qu’ils existent, comprendre leurs réseaux de contre-régulation, est toujours la première étape », a déclaré Gunilla Karlsson Hedestam de l’Institut Karolinska aux journalistes à Stockholm.
Les microARN sont particulièrement prometteurs pour lutter contre le cancer, car certains de ces commutateurs « agissent comme un suppresseur de tumeur, freinant ainsi la division inappropriée des cellules », a déclaré Miska.
D’autres, quant à eux, provoquent « la division des cellules, ce qui peut conduire au cancer », a-t-il ajouté.
Étant donné que de nombreux virus utilisent des microARN, plusieurs médicaments antiviraux en sont à différents stades de développement, notamment contre l’hépatite C.
Un facteur qui complique la situation est que les microARN peuvent être instables.
Mais les scientifiques espèrent également pouvoir les utiliser comme test appelé « biomarqueur », qui pourrait par exemple révéler de quel type de cancer un patient pourrait souffrir.
Et ensuite ?
Il semble également probable que les microARN pourraient être impliqués dans l’évolution de notre espèce, a déclaré Miska.
« Il semble très probable que les microARN jouent un rôle important dans la différence entre le cerveau humain et celui des autres primates », a déclaré Miska.
Bien que le cerveau humain soit difficile à étudier, Miska espère que les recherches futures permettront d’en découvrir davantage.
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