L’évolution des médicaments orphelins, conçus pour Traiter les maladies raresil a été « positif » en 2024: ils ont incorporé 24 nouveaux produits qui ont obtenu le code national, Comparé à 10 de l’année précédente. Cependant, en ce qui concerne le financement public, les données sont un peu pires. Plus précisément, l’Espagne a financé 17 nouveaux médicaments autorisés par l’Union européenne l’année dernière, quatre de moins qu’en 2023.
Au total, dans le pays, il y a encore 46 des 131 médicaments orphelins avec code national – 89% de ceux qui ont une autorisation de marketing dans l’Union européenne sans financement. 39% d’entre eux ont été sans résolution de financement favorable depuis plus de trois ans, selon les données présentées mardi l’Association espagnole des laboratoires Huér et Ultrahuérfano Medicines (Aelmh).
Dans votre rapport d’accès annuel à ces médicaments pour les maladies minoritaires, il est démontré que Le Système national de santé (SNS) finance 85 médicaments, soit 58% des médicaments autorisés par l’UE.
D’un autre côté, les temps d’attente depuis l’obtention du code national sont obtenus jusqu’à ce que l’approbation du financement soit maintenue en moyenne deux ans (23 mois).
En ce sens, l’association considère que cet indicateur montre le besoin de « Le nouveau modèle de prix et de financement envisage la spécificité des médicaments orphelins Au moment de son évaluation et de son financement « en Espagne.
De cette façon, ils considèrent que l’accès précoce et équitable pour tous les patients atteints de maladies rares, une zone thérapeutique stratégique identifiée dans l’industrie pharmaceutique 2024-2028 serait facilitée.
Thérapies avancées
Le rapport d’Aelmhu reflète également l’évolution des thérapies avancées pour les pathologies rares. Ils soulignent que trois d’entre eux ont atteint le financement, ce qui ne s’est pas produit depuis 2021.
De cette façon, aujourd’hui Il y a 15 thérapies avancées dans le pays qui ont une autorisation marketing. Quatorze d’entre eux ont déjà un code national en Espagne et sept Ils sont financés par le SNS.
Union européenne
Au niveau européen, le Agence européenne des médicaments (EMA) a officiellement réconcilié 25 médicaments orphelins En 2024. Il y en a six plus qu’en 2023. De plus, 17 autres ont obtenu l’autorisation de commercialisation dans l’Union européenne, améliorant en cinq points le nombre de produits autorisés par rapport à l’année précédente.
Selon l’analyse des données des médicaments orphelins, et qui prend comme référence différentes sources publiques européennes et espagnoles, la situation en Europe a montré une évolution positive.
En termes accumulés, et envisager à la fois de nouvelles désignations et des pertes d’orphelinat, à la fin de 2024, 210 médicaments ont une désignation orpheline et un nom commercial et 147 ont une autorisation de marketing dans l’UE.
Conformément à cette tendance positive, Aelmhu souligne que la nouvelle législation européenne doit continuer à promouvoir Recherche et développement de traitements pour les maladies rares, Éliminer les barrières bureaucratiques et assimiler et accélérer l’accès aux traitements pour tous les patients atteints de maladies rares dans l’UE.