L’objectif principal était de ralentir le déclin sur une échelle de 48 points de la SLA, qui évalue 12 capacités physiques, notamment marcher, parler, avaler, s’habiller, écrire et respirer. En 24 semaines, les patients recevant le placebo ont perdu 2,32 points de plus que ceux prenant la combinaison de médicaments, ce qui a entraîné une diminution de 25 % plus lente pendant cette période pour les patients recevant le traitement.
L’étude d’extension en ouvert a recruté 90 de ces patients, dont 34 du groupe placebo, qui ont commencé à prendre AMX0035 environ sept mois après ceux qui l’ont commencé. Les chercheurs ont rapporté à la FDA que ceux qui recevaient le traitement le plus longtemps avaient une médiane de 4,8 mois de plus avant d’être hospitalisés, mis sous ventilateur ou décédés.
« C’est la première fois que nous constatons un bénéfice à la fois en termes de fonction et de survie dans un essai clinique sur la SLA », a déclaré le Dr. Sabrina Paganoni, chercheuse principale de l’essai clinique et spécialiste de la médecine neuromusculaire au Healey Center for ALS du Massachusetts General Hospital
« Si l’accès est retardé, les patients de ma clinique aujourd’hui pourraient ne jamais avoir le temps et la fonction qu’ils auraient pu avoir. Retarder l’accès n’est pas un risque que nous devrions prendre », a déclaré le Dr. Paganoni.
Cependant, les examinateurs de la FDA ont identifié de nombreux problèmes à la fois avec l’essai clinique de phase 2 et l’extension en ouvert. Ils ont déclaré dans des documents d’information que le bénéfice identifié est « à la limite de la signification statistique et peut ne pas être suffisamment convaincant pour permettre une détermination de l’efficacité basée sur une seule étude ».
docteur Emily Freilich, responsable de l’équipe de la FDA, a déclaré lors de l’audience que les résultats des essais cliniques, qui suggèrent que le médicament a ralenti le déclin sur l’échelle fonctionnelle de la SLA, n’étaient « pas très convaincants » et que les mesures secondaires de l’étude – y compris les muscles la force, la capacité respiratoire et si les patients ont été hospitalisés – n’étaient « généralement pas favorables » au bénéfice.
Les responsables de la FDA ont déclaré que les preuves, même issues de l’étude d’extension, ne montrent pas que la thérapie peut aider les patients à vivre plus longtemps. docteur Freilich a déclaré que les patients qui ont reçu le placebo et qui ne sont jamais passés à l’AMX0035 ont survécu à une médiane de 1 295 jours, tandis que les patients qui ont reçu l’AMX0035 pendant plus de 96 semaines ont survécu à une médiane de 1 237 jours.
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