Dans cette vidéo, Harlan Krumholz, MD, directeur de Outcomes Research & Evaluation à l’Université de Yale et à l’hôpital Yale New Haven dans le Connecticut, discute d’une innovation qui pourrait contrôler de manière significative les biais et la confusion études d’observation.
Voici une transcription de ses propos :
Je m’appelle Harlan Krumholz. Je suis professeur de médecine à l’université de Yale et cardiologue.
Je suis ici aujourd’hui pour parler d’une étude récemment publiée – enfin, une description d’une étude publiée – qui examinera l’efficacité comparative de différentes approches du diabète.
Mais je veux juste parler des études d’observation pendant une minute. Les études observationnelles : on ne peut pas vivre avec, on ne peut pas vivre sans. Vous voyez, beaucoup de revues ne nous permettent même pas de tirer des conclusions causales en utilisant des études observationnelles. Ils nous ont laissé dire : « Il y a une association, il n’y a pas de causalité associée à cette étude. Nous ne pouvons pas tirer de conclusions définitives. Ils ne doivent pas être utilisés pour prendre des décisions qui doivent être mises en pratique.
Et pourtant, une grande partie de notre compréhension du fonctionnement du monde repose sur des études d’observation. Par exemple, il n’y a jamais eu d’étude randomisée sur le tabagisme, et pourtant nous acceptons le fait que le tabagisme peut causer le cancer du poumon.
Le problème est que les études observationnelles sont un méli-mélo de méthodes et d’approches, créent toutes sortes de problèmes et sont sujettes à d’importants biais. Nous devons faire la distinction entre de très bonnes études observationnelles et des études qui sont une pêche à la ligne et ne publier qu’un résultat qui ne mérite pas vraiment notre confiance dans les résultats.
Donc un groupe, franchement, un groupe dont j’ai eu l’occasion de faire partie, essaie de faire les choses différemment. Ils ont créé une série d’études appelées LEGEND qui utilisent des études d’observation à grande échelle dans le monde réel pour fournir des preuves pour des comparaisons directes de médicaments. Et dans ce cas, l’étude dont je vais parler concerne le diabète.
LEGEND fait partie de la communauté observationnelle des sciences des données de santé et de l’informatique, OHDSI, un groupe de personnes du monde entier travaillant ensemble pour améliorer la recherche observationnelle et produire des connaissances qui aident les gens à avoir de meilleures preuves, et ces preuves, pour obtenir de meilleurs résultats.
Mais comme je l’ai dit, nous ne pouvons pas vivre sans ces études d’observation. Pourquoi? Parce que nous ne pouvons tout simplement pas faire suffisamment d’essais randomisés, suffisamment d’expériences pour fournir les preuves dont nous avons besoin dans la pratique clinique. Trop de comparaisons différentes sont nécessaires ; Il y a trop de types de patients différents que nous voyons.
Eh bien, j’aimerais un monde où nous faisons des ECR [randomized clinical trials] avec d’autant plus d’enthousiasme qu’il y en a beaucoup plus. Nous devons arriver à un monde où il est plus facile de faire ce genre d’expériences et de produire ce genre d’information. Mais je crois qu’il sera toujours nécessaire de compléter ces expériences par des études d’observation qui nous donnent des preuves pour combler les lacunes, pour combler les domaines que nous ne connaissons pas.
Honnêtement, en ce moment, ce ne sont même pas des fissures. La grande majorité des décisions prises dans la pratique clinique sont prises dans des situations où les études observationnelles n’existent pas. Nous devons donc nous diriger vers la production de preuves fiables.
L’un des problèmes est que l’approche traditionnelle n’examine qu’une seule comparaison à la fois. Ils n’utilisent pas nécessairement les méthodes appropriées pour contrôler les préjugés, donc ils ne le font pas très souvent. Et ils modifient souvent la conception ou le choix des comparateurs jusqu’à ce qu’ils obtiennent un résultat qui, selon eux, impressionnera les revues et peut-être la communauté scientifique.
D’ailleurs, nous y étions tous sujets. Je ne veux offenser personne en particulier. Qu’il suffise de dire que parce que nous ne les enregistrons pas à l’avance, les études d’observation ont tendance à être celles dans lesquelles elles sont effectuées de manière itérative. Puis à la fin il y a une approche avec un résultat qui se retrouve dans le journal.
Cette notion de génération de preuves à grande échelle à travers un réseau de bases de données est quelque chose d’autre où tout doit être spécifié à l’avance. Il y a une conception fixe et la diffusion des résultats. Il y a une promesse que tout ce qui sera trouvé sera reporté. Toutes les questions de recherche sont clairement formulées. Le code est partagé. Les données sont claires et transparentes, chaque comparaison est examinée. Il n’y a donc aucune chance pour les gens – nous parlons de p-hacking, où les gens regardent diverses comparaisons et l’une d’entre elles s’avère assez intéressante et intrigante, et cela devient le centre de l’étude. Dans ce cas, nous parlons simplement de montrer à tout le monde tous les résultats. Donc, s’il peut y avoir 120 comparaisons différentes, montrez-les toutes. Ce n’est pas de la pêche. Ce n’est pas la pêche quand tous les résultats sont affichés. Chacun peut voir par lui-même ce qui s’y trouve.
Ensuite, il utilise essentiellement les meilleures pratiques pour essayer d’atténuer toutes les sources de confusion, toutes les sources de biais et essayer de faire en sorte que cela fonctionne. Et puis même des témoins négatifs, alors choisissez des résultats qui, selon vous, ne seront pas influencés par la question de recherche et voyez que dans chacun de ces cas, c’est si positif. Cela vous montre-t-il que ce que vous avez trouvé a pu être trouvé par accident ? Il s’agit donc d’une sorte de nouveau type de recherche observationnelle : plus de discipline, prédéterminée, plus ouverte et un engagement à partager toutes les comparaisons.
Encore une fois, beaucoup d’entre nous pensent que ce sera un grand pas en avant. Rohan Khera a publié un document de protocole qui, à mon avis, mérite votre attention car il l’énonce pour une étude d’un réseau de bases de données de comparaison sur le diabète de type 2. Il s’agira d’une comparaison multinationale utilisant de grandes quantités de données pour faire spécifiquement des comparaisons entre les inhibiteurs du SGLT2 et les agonistes du GLP1, ainsi que plusieurs autres traitements traditionnels, afin de tirer des conclusions quant à l’existence de preuves réelles d’un bénéfice que nous avons vu reflété dans les examens. Qu’en est-il des populations au-delà de ce qui est dans les études ? Qu’en est-il de la sécurité lorsqu’elle est utilisée dans le monde réel ?
Il va utiliser toutes ces différentes méthodes pour vraiment renforcer les études observationnelles et minimiser les biais. Il examinera toute une gamme d’agents au sein de la classe. Très souvent, nous examinons un seul médicament dans une classe et essayons de faire une généralisation à travers la classe. Il sera très clair sur la pertinence, l’exposition, le type d’ajustements qui seront apportés dans le cadre de cette étude.
C’est dedans BMJ ouvert. Si vous regardez cela, vous verrez le large éventail de bases de données qui sont utilisées et réutilisées pour voir s’il existe une cohérence entre ces bases de données, et un grand nombre de stratégies pour contrôler et organiser les données. Ensuite, les résultats seront excellents.
Encore une fois, certaines personnes diront : « Eh bien, vous ne pêchez pas ? Ne cherchez-vous pas simplement le résultat positif ? » Ce n’est pas pêcher quand tous les résultats sont partagés. Vous verrez s’il n’y a qu’un seul résultat qui est impressionnant mais aucun des autres et qu’ils ne sont pas cohérents, alors vous le verrez. Parfois, dans une étude ordinaire, les gens prennent ce seul résultat et cela va être la pièce maîtresse de l’étude. Dans des études comme celle-ci, il y a une obligation de partager toutes les informations.
Je pense donc que nous sommes à l’aube d’une autre ère dans les études d’observation. Et je dis, si vous lisez une étude d’observation, lisez les méthodes et faites la distinction entre une expédition de pêche et quelque chose qui n’a pas vraiment minimisé le biais, ou quelque chose qui adopte une approche systématique et globale, ce qui se passe en partageant tous les les données sont à nouveau très, très différentes.
Nous ne devrions pas appliquer un large coup de pinceau aux études d’observation, mais différencier, identifier celles qui méritent notre attention et celles qui ne le font pas. Alors, dites quelle est la force de cette preuve ? Certaines preuves seront très solides. Certains seront très faibles.
Ensuite, nous devons éventuellement être en mesure de combler les domaines où nous n’avons pas d’ECR. Et nous avons besoin du type de preuves issues d’études observationnelles pour nous assurer que nous pouvons mettre en pratique des preuves scientifiquement solides, étayées par les meilleures preuves possibles, que nous pouvons partager avec nos patients et, ensemble, nous pouvons prendre les meilleures décisions possibles.
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