« L’obésité rencontre son égal. » C’est ainsi que la prestigieuse revue Science a intitulé l’article qu’elle a consacré le 14 décembre aux jalons scientifiques de 2023. La bible mondiale de la recherche a décidé que la plus notable parmi toutes les avancées de cette année était le groupe de médicaments GLP-1 (glucagon- comme les agonistes du peptide-1), qui étaient développé il y a près de 20 ans pour traiter le diabète mais ils ont représenté une révolution cette année pour le traitement de l’obésité.
Ozempic est le nom du médicament qui a battu des records de ventes dans notre pays et cela a même généré des problèmes d’approvisionnement en raison des attentes très élevées générées. « Cette popularité gagne soudainement l’industrie pharmaceutique », a expliqué à EL ESPAÑOL Antonio Mas, médecin spécialisé en endocrinologie. « Si une indication massive apparaît, comme l’obésité, il est très difficile pour les laboratoires pharmaceutiques de gérer leur stock », estime le spécialiste.
Cependant, la science n’a pas seulement récompensé ces injections miracles pour leurs excellents résultats en matière de perte de poids. Leur portée s’étend d’une manière que leurs créateurs ne pouvaient même pas imaginer. Cette année, plusieurs essais cliniques ont révélé que réduire les symptômes de l’insuffisance cardiaque et le risque de crise cardiaque et d’accident vasculaire cérébral. D’autres étudient déjà si les analogues du GLP-1 pourraient être utilisés pour traiter la maladie d’Alzheimer et de Parkinson, car il a été démontré qu’ils agissent sur l’inflammation cérébrale.
Médicaments anti-Alzheimer
2023 a également été l’année où de grands espoirs avaient été placés dans les médicaments contre la maladie d’Alzheimer comme le lécanemab. Le 6 janvier, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l’utilisation de ce produit. anticorps monoclonal qui ralentit le déclin cognitif jusqu’à 27 % chez les patients atteints de cette maladie neurodégénérative. L’approbation du deuxième médicament contre la maladie d’Alzheimer en près de deux décennies – le premier était l’aducanumab – n’a pas été sans controverse puisque son utilisation était également liée à des décès dus à des accidents vasculaires cérébraux (même si les patients étaient également traités avec des anticoagulants).
« Tandis que les chercheurs, les médecins et les patients atteints de la maladie d’Alzheimer font la fête, ils voient aussi un côté sombre : risque d’inflammation et d’hémorragie cérébrale à cause de traitements qui, dans de rares cas, ont été mortels », explique Jennifer Couzin-Frankel, rédactrice en chef du magazine Science. Quoi qu’il en soit, le médicament est l’un des rares « espoirs » qui se sont ouverts aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer au cours des dernières années. deux décennies.
Médecine CRISPR
Un chercheur travaillant dans un laboratoire.
On se souviendra également de 2023 comme de l’année au cours de laquelle la FDA et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont approuvé le premier médicament de l’histoire utilisant l’édition génétique CRISPR. Il s’agit d’un saut qualitatif et d’une révolution médicale sans précédent qui promet de sauver des millions de vies Dans le monde entier. « Il s’agit d’une thérapie issue de la recherche fondamentale, commencée il y a plus de 15 ans, qui aboutit aujourd’hui à un traitement efficace pour guérir, à vie, après une seule administration de cellules souches sanguines soumises à une modification génétique, en remplaçant un type de globine par un autre. « , a commenté Lluis Montoliu, chercheur au Centre National de Biotechnologie, dans des déclarations à SMC Espagne.
Le médicament en question s’appelle Casgevy et c’est une thérapie avancée pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie, deux maladies du sang potentiellement mortelles. Elle consiste à mobiliser les cellules de la moelle osseuse du sang du patient. La technologie CRISPR est utilisée dans ce médicament pour modifier les propres cellules souches sanguines du patient. Les erreurs que présentent ces cellules sont corrigées en laboratoire puis réintroduites chez les patients.
Les nouvelles sont excellentes, à une exception près : le prix convenu pour l’administration aux États-Unis est de 2,2 millions de dollars par patient. En Europe, il reste à voir quand et comment les patients pourront accéder au traitement.
La première ébauche du pangénome humain
Au total, 47 individus ont servi à créer le premier pangénome humain de référence.
En mai, la revue Nature a publié pour la première fois la première ébauche du pangénome humain, une carte génétique clé pour le traitement futur des maladies qui met en lumière la réelle diversité de notre espèce, avec données ultra-détaillées de 47 individus génétiquement divers. Le premier génome humain a été publié il y a plus de vingt ans et a constitué une étape scientifique majeure. Cependant, elle est loin de représenter une réelle diversité humaine et suscite des doutes parmi les scientifiques. Certains de ces doutes ont été résolus grâce au projet Human Pangenome Reference Consortium, qui a réussi à identifier un plus grand nombre de variantes génétiques pertinentes.
« Ce nouveau pangénome a découvert jusqu’à 1 115 nouvelles duplications ajoutant environ 119 millions de bases au génome humain (qui contient 3,3 milliards de bases), ce qui représente une amélioration substantielle en quantité et en qualité », a expliqué Gemma Marfany, professeur de génétique à l’Université de Barcelone, à SMC Espagne. La découverte, selon Marfany, ouvre la porte aux scientifiques améliorer considérablement le diagnostic génétique et le développement de traitements possibles pour des maladies extrêmement complexes.
Le premier atlas du cerveau humain
Image d’une IRM du cerveau humain.
L’année qui s’achève sera également marquée par les pas de géant franchis par les neurosciences pour comprendre le cerveau humain. En mars, il a été publié la première carte complète d’un cerveau, plus précisément celle d’une mouche. Il y a quelques jours à peine, le magazine Nature publiait la carte la plus complète à ce jour d’un mammifère, en l’occurrence une souris. Entre-temps, un groupe international de scientifiques appartenant au réseau de recensement cellulaire de l’initiative BRAIN a publié en octobre le premier atlas du cerveau humain ; ou ce qui revient au même : la carte la plus détaillée des cellules cérébrales et de la manière dont leurs gènes sont exprimés.
Selon les mots de Javier Morante à SMC Espagne, chercheur principal du CSIC de l’Institut des Neurosciences d’Alicante, il s’agit « d’un étape importante dans l’histoire de la biologieau niveau du séquençage du génome humain en l’an 2000. » Cette découverte ouvre la porte à la compréhension de troubles comme l’autisme ou encore de maladies neurodégénératives pour lesquelles pratiquement aucun progrès n’a été réalisé au cours des dernières décennies, comme la SLA ou la maladie d’Alzheimer.
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