Dans le monde de la médecine, de nombreuses promesses sont laissées de côté en raison de l’échec des essais cliniques. Il est très courant que des inventions qui avaient montré un grand potentiel lorsqu’elles étaient étudiées en laboratoire soient décevantes lorsqu’elles sont testées sur des humains. Mais il y a une poignée de progrès qui sont en train de se produire et qui peuvent apporter une grande joie dans un avenir pas trop lointain.
Magazine de médecine naturelle a sélectionné 11 essais cliniques – c’est-à-dire des interventions déjà testées sur des personnes – avec le potentiel de changer le paysage médical au cours de l’année prochaine.
Lors de l’établissement de ce type de liste, la fascination pour l’innovation pharmacologique et technologique est généralement utilisée. Cependant, ce qui est intéressant dans ces travaux, c’est qu’ils combinent les grandes promesses des thérapies les plus modernes – éditeurs de bases ou conjugués anticorps-médicament – et de l’intelligence artificielle avec interventions simples et à fort impact.
Modifier génétiquement le patient
L’avenir est ici. Après de nombreuses années d’attente, en 2023 a été approuvée la première thérapie basée sur le coupeur génétique CRISPR, la technologie qui a fait le plus de bruit au cours de la dernière décennie pour son potentiel à changer la médecine.
La thérapie approuvée consiste à extraire des cellules du patient, à les modifier et à les réintroduire. Verve-101 souhaite cependant les modifier au sein du corps du patient.
« Heart-1 », un essai mené auprès de quelques patients atteints d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote, a déjà montré des résultats prometteurs : avec une seule perfusion intraveineuse, le taux de LDL ou « mauvais » cholestérol serait réduit de moitié de ces patients qui, pour des raisons génétiques, ont un taux de sucre dans le sang exagérément élevé, ce qui se traduit par de graves problèmes cardiovasculaires.
En 2024, ses résultats seront validés et Verve-101 pourra franchir une nouvelle étape, ouvrant également un nouveau domaine de la médecine, celui qui a fait couler le plus de fleuves d’encre ces dernières années.
Greffe de cellules cérébrales
Un autre domaine qui fait l’objet de nombreuses études depuis des années et qui a connu peu de progrès jusqu’à présent est celui des cellules souches embryonnaires, qui ont le potentiel de devenir n’importe quelle autre dans le corps humain.
‘STEM-PD’ montrera son efficacité dans la maladie de Parkinson, qui présente une double difficulté : c’est une pathologie avec peu de possibilités thérapeutiques et son origine se situe dans le cerveau, un organe presque impénétrable pour les thérapies actuelles.
Des scientifiques de l’hôpital universitaire de Skåne en Suède ont commencé il y a quelques mois à transplanter des cellules souches dopaminergiques (dérivées de cellules souches embryonnaires) dans le cerveau de patients âgés de 50 à 75 ans atteints de la maladie de Parkinson modérée. D’ici 2024, ils prévoient d’avoir les premiers résultats de cette thérapie : si elle démontre des bénéfices, il y aura un avant et un après non seulement en neurologie mais dans toute la médecine.
Changer le visage des traitements contre le cancer
Il y a 10 ans, des médicaments faisaient leur apparition dans le monde dans le but de changer les perspectives en matière de cancer. Leur nom technique est « inhibiteurs de points de contrôle immunitaire », mais ils sont généralement connus sous le nom d’immunothérapie.
C’était un changement de paradigme : Le traitement n’a pas attaqué les cellules cancéreuses mais a plutôt activé le système immunitaire afin qu’il les reconnaisse et les annihile.. Malgré cela, le système de traitement reste classique : étape par étape, de la chirurgie aux dernières options.
« Nadina » vise à changer cette situation en introduisant l’immunothérapie avant la chirurgie. Les médecins espagnols ont été les pionniers de cette nouvelle approche du traitement du cancer du poumon et l’Institut néerlandais du cancer va désormais l’appliquer au mélanome.
L’idée derrière cette nouvelle stratégie est que l’activation du système immunitaire profite davantage aux patients au début du traitement qu’à la fin, et « Nadina » sera la confirmation d’une nouvelle façon de traiter le cancer.
Double impact
S’il existe plusieurs médicaments aux potentiels différents contre les cellules cancéreuses, pourquoi ne pas en profiter en même temps ? C’est l’esprit des conjugués anticorps-médicament : combiner la spécificité d’un anticorps monoclonal – il s’attaque uniquement aux cellules tumorales – et le pouvoir destructeur de la chimiothérapie.
Ces médicaments viennent tout juste d’atteindre les patients et ils veulent désormais aller plus loin : atteindre les métastases cérébrales, les cellules tumorales se propageant dans une zone inaccessible aux médicaments actuels.
En fait, les patients présentant des métastases cérébrales sont souvent exclus des essais cliniques. « DESTINIY-Breast12 » cherche à résoudre ce problème en testant l’efficacité du trastuzumab deruxtecan (un médicament déjà commercialisé sous le nom d’Enhertu) contre le cancer du sein qui s’est propagé à d’autres parties du corps.
Les conjugués sont des médicaments biologiques, beaucoup plus gros que les molécules de chimiothérapie. En théorie, ils sont moins capables de traverser la barrière hémato-encéphalique et d’éliminer les métastases cérébrales. Ainsi, si le trastuzumab deruxtecan démontre son efficacité, il découvrira de nouveaux domaines d’application pour les thérapies biologiques contre le cancer : il sera allé là où aucun n’a été fait jusqu’à présent.
L’intelligence artificielle tient ses promesses
L’année dernière, l’intelligence artificielle est devenue omniprésente dans les conversations et, bien entendu, elle ne pouvait manquer dans les essais cliniques les plus prometteurs de 2024.
Nature a cependant choisi un essai « conservateur » sur les possibilités de l’IA : la priorisation des patients à traiter, un sujet sur lequel l’apprentissage automatique travaille depuis des années.
Sur la base d’un indice stratifiant les patients selon le risque de mortalité le mois suivant, quatre hôpitaux néerlandais testent MARS-ED, une IA qui servira d’assistante aux médecins dans le triage des patients qui se présentent aux urgences.
L’algorithme a collecté les données de 266 327 patients et s’est déjà révélé supérieur aux internistes en termes de stratification, mais MARS-ED cherchera à aller plus loin et à aider dans un environnement où la vitesse et la précision sont essentielles. Ses résultats sont attendus mi-2024.
Santé mentale des enfants
Un autre sujet brûlant, surtout depuis la pandémie, concerne les préoccupations liées à la santé mentale. Au lieu de nouvelles thérapies contre la dépression, comme les psychotropes, Nature préfère se concentrer sur des interventions moins tape-à-l’œil mais dont l’efficacité est prouvée.
L’un des besoins mal satisfaits en matière de santé mentale concerne les besoins des enfants. Le modèle d’intervention de la Nouvelle-Orléans fournit une évaluation et une assistance aux enfants orphelins et vulnérables âgés de 0 à 5 ans.
Le « Best Services Trial » vise à évaluer cette intervention dans des centres de Londres et de Glasgow et suivra les enfants pendant deux ans et demi. Ses promoteurs estiment que, si son efficacité est démontrée, «pourrait changer radicalement la manière dont ces enfants sont pris en charge, non seulement au Royaume-Uni mais dans le monde entier.« .
Une application contre la dépression chez les femmes enceintes
Dans la continuité de la santé mentale, le magazine propose une autre approche inédite, destinée principalement aux pays à revenu faible et intermédiaire, où l’accès à la thérapie cognitive n’est pas répandu.
Il s’agit d’une application qui permet à une femme de recevoir une formation sur la façon de prendre soin d’autres personnes qui sont dans leur deuxième ou troisième trimestre de grossesse (et aussi après l’accouchement), de la même communauté et qui souffrent de dépression majeure.
L’essai vise à démontrer le potentiel de la médecine numérique pour atteindre des endroits où il n’y a pas de prestataires de soins de santé, en comparant ce type d’intervention au contact en face à face avec un professionnel.
Les vaccins contre le paludisme fonctionnent-ils à long terme ?
Poursuivant avec les environnements défavorisés, Nature s’est concentrée sur le vaccin contre le paludisme, l’une des principales avancées médicales de la décennie puisqu’il s’agit d’une maladie dévastatrice, largement répandue et pour laquelle il n’existait aucune prévention jusqu’à il y a moins de 20 ans. .
Le problème est que L’efficacité de ces vaccins diminue avec le temps : de 55 % la première année à 30 % la quatrième..
2 400 enfants africains âgés de 5 à 36 mois participent à l’essai, avec un rappel un an après le régime complet à trois doses. Ils utilisent le vaccin R21, qui utilise une nanoparticule avec une densité d’antigènes à la surface plus élevée que l’autre vaccin, RTS,S, et ils suivront pendant deux ans pour voir son efficacité.
Une nouvelle attaque contre le VIH
Suite aux récents échecs des vaccins anti-VIH les plus avancés, l’espoir n’est pas perdu. Un essai de phase 1 (c’est-à-dire testé pour la première fois chez l’homme) vise à vacciner des individus âgés de 18 à 55 ans, sans VIH et en bonne santé, avec le VIR-1388, un nouveau vaccin qui induit de fortes réponses immunogènes.
Il est basé sur un vaccin précédent, le VIR-1111, qui est basé sur un cytomégalovirus et qui a démontré une bonne sécurité mais une faible réponse immunitaire. Le VIR-1388 est moins atténué, une réponse forte est donc attendue.
Les personnes possédant des anticorps contre le cytomégalovirus ont déjà été vaccinées pour vérifier leur sécurité. Une fois cette phase terminée, elle sera étendue au reste de la population pour un suivi de trois ans.
Le pari sur ce vaccin est fort. L’essai, mené par le HIV Vaccine Trials Network aux États-Unis et en Afrique du Sud, est soutenu par l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses du pays nord-américain et la Fondation Bill et Melinda Gates.
Retour au dépistage du cancer du poumon
Le dépistage du cancer du poumon est sur les lèvres de plus en plus de personnes chaque jour, mais il n’est pas encore devenu une réalité. Reste à savoir si son utilité est supérieure à l’effort nécessaire à sa mise en œuvre, et l’essai retenu par Nature en fournira une des clés.
« 4-IN THE LUNG RUN » est le nom d’un essai mené dans six pays européens et visant à sélectionner 26 000 personnes pour déterminer si un scanner tous les deux ans est suffisant pour prévenir les décès par cancer chez les personnes qui, en Un premier test n’a montré aucune anomalie.
L’idée derrière l’étude est de réduire les coûts de mise en œuvre d’un programme national de dépistageainsi que les inconvénients possibles de soumettre une partie de la population à des tests d’imagerie périodiques.
Lors du dépistage, il est essentiel d’équilibrer le prix de l’intervention avec le bénéfice obtenu. La réalisation de tests d’imagerie annuels sur la population fumeuse est très coûteuse et peut ne pas détecter suffisamment de cancers à un stade précoce. Il est donc essentiel d’ajuster les coûts et les avantages pour que le dépistage fonctionne.
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