Une nouvelle technologie pourrait ouvrir la voie aux thérapies géniques à un plus grand nombre de patients à moindre coût

Une nouvelle technologie vise à faire progresser les thérapies géniques, en permettant une utilisation plus large du traitement, à moindre coût et avec de meilleurs résultats pour les patients.

Le Dr Rasha Rezk et le professeur David Kent, du Centre de recherche sur le sang de l’Université de York, ont créé cette technologie qui utilise des forces mécaniques pour aider à introduire des outils de modification génétique dans les cellules du corps. Ils développent actuellement cette technologie pour des applications cliniques par le biais de leur nouvelle entreprise, ForCell.

La nouvelle technologie permet d’ouvrir une cellule par compression, de manière similaire au fonctionnement d’un piston à piston. Cette action ouvre temporairement la cellule pour transmettre l’information génétique sans endommager ou altérer la cellule, comme c’est le cas avec les méthodes actuelles.

Actuellement, la plupart des thérapies géniques consistent à prélever des cellules du corps et à corriger le matériel génétique à l’aide d’outils viraux, avant de réinjecter les cellules au patient. De telles thérapies existent déjà pour un large éventail de troubles génétiques tels que la drépanocytose et le déficit immunitaire combiné sévère (DICS), où des corrections génétiques peuvent restaurer la fonction cellulaire.

Les scientifiques utilisent des virus dans le cadre de méthodes de thérapie génique, car un virus a la capacité de reconnaître la cellule et est capable de transmettre des informations génétiques, mais il peut également activer le système immunitaire de l’organisme et présente un risque potentiel de cancer en s’intégrant dans le génome.

Le Dr Rezk a déclaré : « Bien qu’il y ait eu des avancées majeures dans le domaine de la biologie cellulaire des thérapies géniques, l’ingénierie est restée bloquée sur des technologies vieilles de plusieurs décennies, et le coût est devenu un problème important, s’élevant à environ 1 million de livres sterling par dose dans de nombreux cas.

« Notre nouvelle entreprise exploite les forces mécaniques pour améliorer la livraison et offre la possibilité d’être totalement exempte de virus tout en réduisant considérablement les coûts. »

Crédits : ForCell

Potentiel de spin-off

Dr Rezk a présenté sa nouvelle technologie au Creative Destruction Lab (CDL) de Toronto, qui offre aux startups un accès au soutien au développement commercial et au financement de sociétés de premier plan. Elle a également reçu depuis une bourse d’entreprise de la Royal Academy of Engineering, un programme de douze mois visant à aider les chercheurs à transformer les innovations techniques en entreprises dérivées.

Le Dr Rezk a déclaré : « Nous souhaitons améliorer les résultats cliniques tout en réduisant les coûts. L’ouverture mécanique de la cellule nous donne la possibilité de le faire de manière routinière et sans altérer l’identité de la cellule.

« Notre technologie offrira une opportunité sans précédent de fournir des outils de modification génétique de manière plus sûre et plus économique. La capacité d’ajuster l’application des forces sur la cellule nous permet également de réagir à différents types de cellules et de médicaments. »

Mise à l’échelle

L’équipe a démontré que la technologie fonctionne avec un petit nombre de cellules en laboratoire, et la prochaine étape du travail consiste à la mettre à l’échelle afin que des millions de cellules puissent être traitées en utilisant la même méthode, la rendant plus abordable pour les services de santé et augmentant le taux de réussite de la thérapie génique pour le patient.

Vous trouverez plus d’informations sur ForCell sur le site site web.

Fourni par l’Université de York

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