L’hôpital Addenbrooke de Cambridge, en Angleterre, a atteint guérir la surdité d’Opal Sandy, une petite britannique d’un peu plus d’un anavec un un nouveau traitement génique qui pourrait marquer une nouvelle ère dans ce cadre. C’est la première fois que des médecins réussissent cette méthode qui consiste à injecter une solution pour corriger la mutation génétique qui empêche la communication entre les nerfs de l’oreille et le cerveau.
Le traitement de Sandy fait partie du Projet pilote CHORDqui est menée au Royaume-Uni, en Espagne et aux États-Unis, pour une durée de cinq ans, et à laquelle devraient participer près d’une vingtaine de patients.
L’intervention fait partie du projet pilote CHORD, mené au Royaume-Uni, en Espagne et aux États-Unis.
La thérapie, appelée DB-OTO, consiste en administrer une version modifiée et inoffensive du gène OTOF à l’intérieur de l’oreille pendant la chirurgie. Cette intervention est similaire à la chirurgie d’implant cochléairebien établi et utilisé depuis les années 1960 pour traiter les problèmes d’audition chez les bébés.
« Les résultats sont spectaculaires, très proches de la récupération d’une audition normale »
Les résultats de ce premier cas ont été mieux que prévu, ce qui a redonné espoir aux promoteurs du projet d’avancer dans la lutte contre ce type de surdité. « Les résultats sont spectaculaires, très proche de la récupération de l’audition normale« , a déclaré le chirurgien Manohar Bance, enquêteur en chef de l’essai. « Cela a été spectaculaire et vraiment bouleversant », a-t-il ajouté.
Projet en trois phases
Le projet consiste à trois phases: La première – dont fait partie le bébé opéré – consiste à administrer une faible dose du nouveau gène dans une seule oreille. Dans la deuxième phase, il est prévu d’administrer une dose plus élevée dans une oreille et dans la troisième phase, les patients recevront la même dose dans les deux oreilles.
Pour l’instant, un autre enfant reçoit déjà le traitement à l’hôpital universitaire de Cambridge avec de bons résultats, tandis que d’autres pays comme la Chine lancent également des traitements pour combattre les mutations du gène OTOF.
Alternative aux implants
Le succès du test a ouvert la porte à peut être appliqué à d’autres problèmes d’audition en raison d’altérations génétiques, qui représentent la moitié de tous les cas de surdité chez les enfants. « J’espère que nous pourrons commencer à utiliser la thérapie génique chez les jeunes enfants afin qu’ils retrouvent leur audition et n’aient pas besoin d’implants cochléaires ou d’autres technologies que nous devons remplacer », a déclaré Bance. Les problèmes génétiques d’audition ne sont généralement détectés qu’à l’âge de deux ans, lorsque les enfants commencent à parler, mais tests de détection précoce Ils sont de plus en plus accessibles dans le système de santé public britannique.
Les parents de Sandy ont été très satisfaits des résultats, même s’ils reconnaissent que Il leur était difficile de la soumettre à ce projet en tant que première patiente.. Les deux hommes ont été « stupéfaits » de constater que leur fille avait retrouvé son audition six mois seulement après le début du traitement et après une opération chirurgicale qui n’a duré que 16 minutes.
«Je n’arrivais vraiment pas à y croire», a déclaré la mère de la jeune fille, Jo Sandy. « C’était fou». Les résultats de l’étude ont été présentés ce mercredi lors de la conférence de l’American Society for Gene and Cell Therapy, tenue dans la ville américaine de Baltimore.