La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a annoncé ce vendredi l’approbation de deux traitements contre la drépanocytose (SCD), dont l’un est le premier traitement disponible dans le commerce dans le pays basé sur la technologie d’édition génétique, rapporte EFE.
Par le biais d’un communiqué, la FDA a annoncé l’approbation de Casgevy et Lyfgenia pour contrecarrer les effets de cette maladie génétique pour laquelle les globules rouges deviennent rigides et collants lorsqu’ils passent de la forme d’un disque à une forme de croissant.
Casgevy est également le premier traitement approuvé par la FDA qui utilise un nouveau type de technologie d’édition du génome, « indiquant une avancée révolutionnaire dans le domaine de la thérapie génique », note l’agence.
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L’anémie falciforme est un groupe de troubles sanguins héréditaires qui touchent environ 100 000 personnes aux États-Unis. Elle est plus fréquente chez les Afro-Américains et, bien que moins répandue, elle touche également les Hispano-Américains.
Le principal problème de l’anémie falciforme est une mutation de l’hémoglobine, une protéine présente dans les globules rouges qui fournit de l’oxygène aux tissus du corps.
Les globules rouges falciformes restreignent le flux dans les vaisseaux sanguins et limitent l’apport d’oxygène aux tissus du corps, provoquant de graves douleurs et des lésions organiques, pouvant entraîner des handicaps potentiellement mortels ou une mort prématurée.
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Les deux traitements approuvés sont fabriqués à partir des propres cellules souches sanguines du patient, qui sont modifiées et réimplantées.
Casgevy, que le Royaume-Uni a approuvé en novembre, est la première thérapie validée par la FDA utilisant CRISPR/Cas9un type de technologie d’édition du génome qui peut être utilisé pour couper l’ADN dans des zones spécifiques, permettant ainsi à l’ADN d’être modifié avec précision (supprimé, ajouté ou remplacé).
L’innocuité et l’efficacité de Casgevy ont été évaluées dans un essai portant sur 44 patients ayant des antécédents graves et le principal critère de jugement en matière d’efficacité était l’absence d’événements graves pendant au moins 12 mois consécutifs au cours de la période de suivi de 24 mois.
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Selon Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques au Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, la thérapie génique « promet d’offrir des traitements plus spécifiques et plus efficaces, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares où les options de traitement actuelles sont limitées ».
Parallèlement à cette approbation, les premiers résultats d’un autre médicament pionnier dans l’utilisation des outils génétiques de copier-coller CRISPR sont apparus. Dans ce cas, ce sont les premiers essais cliniques chez l’homme où les gènes sont modifiés directement dans le corps, sans extraire les cellules au préalable.
Verve-101 est destiné au traitement de l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote, une maladie qui amène la personne à générer des taux très élevés de cholestérol LDL, avec des conséquences cardiovasculaires pouvant être mortelles.
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Grâce à une seule piqûre, les outils CRISPR (qui ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020) sont introduits, qui inhibent le gène qui produit la protéine PCSK9 dans les cellules hépatiques.
En inhibant la protéine, les récepteurs du cholestérol LDL restent actifs plus longtemps, empêchant ce cholestérol de se déplacer dans le sang. Avec une seule piqûre, les patients atteints d’hypercholestérolémie pourraient voir leur taux de cholestérol réduit à vie.
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