Die Patienten entwickelten ein akutes Leberversagen, aber der Hersteller von Zolgensma besteht darauf, dass dies kein neues „Sicherheitssignal“ ist.
Zwei Kinder starben an akutem Leberversagen, nachdem sie mit der Zolgensma-Gentherapie behandelt worden waren, die oft als das teuerste Medikament der Welt bezeichnet wird, teilte der Medikamentenhersteller Novartis am Donnerstag mit. Akutes Leberversagen ist eine „bekannte Nebenwirkung“ des Medikaments , das bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) angewendet wird, sagte das Schweizer Pharmaunternehmen, aber dies seien die ersten tödlichen Fälle, die durch diese Komplikation verursacht werden. Die Patienten hatten Kortikosteroide erhalten, sagte Novartis, um schwere Leberschäden zu verhindern. Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan, sagte das Unternehmen und fügte hinzu, dass es die Gesundheitsbehörden in den Märkten, in denen das Medikament verkauft wird, benachrichtigt und auch die Mitarbeiter des Gesundheitswesens informiert habe. Zolgensma kostet etwa 2 Millionen US-Dollar pro Patient. „Vorbehaltlich der Überprüfung und Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden wird das Etikett von Zolgensma aktualisiert, um die verschreibenden Ärzte darüber zu informieren, dass tödliches akutes Leberversagen gemeldet wurde“, sagte der Hersteller. Novartis betonte, dass die tödlichen Fälle zwar „wichtige Sicherheit“ seien Informationen“, werden sie nicht als „neues Sicherheitssignal“ betrachtet, da das Unternehmen weiterhin „fest an das insgesamt günstige Risiko-Nutzen-Profil von Zolgensma glaubt“. Das Pharmaunternehmen sagte, das Medikament sei bereits zur Behandlung von mehr als 2.300 Patienten weltweit „in klinischen Studien, Managed-Access-Programmen und im kommerziellen Umfeld“ eingesetzt worden. Unterdessen gab die russische Gesundheitsbehörde Roszdravnadzor am Freitag bekannt, dass sie eine „umfassende Bewertung“ der Umstände eingeleitet habe, die zum Tod eines mit Zolgensma behandelten Patienten geführt hätten ein bis zwei Patienten waren im Land gestorben: einer im Jahr 2021, bevor das Medikament in Russland erhältlich war, und ein weiterer im Juni dieses Jahres verfügbar. Das zweite Kind hat bereits eine Therapie auf Kosten des Bundeshaushalts erhalten“, sagte sie.
Germanenko betonte auch, dass es nicht möglich sei, die Sicherheit von Medikamenten zu garantieren, und dass eine Bewertung durchgeführt werden müsse, um festzustellen, ob es einen direkten Zusammenhang zwischen der Anwendung von Zolgensma und den Todesfällen gebe. Spinale Muskelatrophie ist eine genetische Erkrankung, die zu einer Schwächung führt und schließlich Muskelversagen. Babys, die mit schweren Formen der Krankheit geboren werden, sterben normalerweise, bevor sie zwei Jahre alt werden. Zolgensma wurde 2019 in den USA für die Anwendung bei Kindern unter zwei Jahren zugelassen und erhielt Anfang 2020 die bedingte EU-Zulassung. Das russische Gesundheitsministerium hat die Behandlung, die als einmalige intravenöse Injektion angewendet wird, im Dezember letzten Jahres registriert. Zolgensma ist eines von nur drei existierenden Medikamenten für SMA.
Germanenko betonte auch, dass es nicht möglich sei, die Sicherheit von Medikamenten zu garantieren, und dass eine Bewertung durchgeführt werden müsse, um festzustellen, ob es einen direkten Zusammenhang zwischen der Anwendung von Zolgensma und den Todesfällen gebe. Spinale Muskelatrophie ist eine genetische Erkrankung, die zu einer Schwächung führt und schließlich Muskelversagen. Babys, die mit schweren Formen der Krankheit geboren werden, sterben normalerweise, bevor sie zwei Jahre alt werden. Zolgensma wurde 2019 in den USA für die Anwendung bei Kindern unter zwei Jahren zugelassen und erhielt Anfang 2020 die bedingte EU-Zulassung. Das russische Gesundheitsministerium hat die Behandlung, die als einmalige intravenöse Injektion angewendet wird, im Dezember letzten Jahres registriert. Zolgensma ist eines von nur drei existierenden Medikamenten für SMA.
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