Die Studie von Forschern der University of Wyoming darüber, wie mikroskopisch kleine Kreaturen namens Bärtierchen extreme Bedingungen überleben, hat zu einem großen Durchbruch geführt, der schließlich lebensrettende Behandlungen für Menschen verfügbar machen könnte, bei denen keine Kühlung möglich ist.
Thomas Boothby, Assistenzprofessor für Molekularbiologie, und Kollegen haben gezeigt, dass natürliche und veränderte Versionen von Tardigrade-Proteinen verwendet werden können, um ein wichtiges Arzneimittel zu stabilisieren, das zur Behandlung von Menschen mit Hämophilie und anderen Erkrankungen verwendet wird, ohne dass eine Kühlung erforderlich ist – selbst bei hohen Temperaturen und andere schwierige Bedingungen. Die Ergebnisse sind detailliert in Wissenschaftliche Berichte.
Das als menschlicher Blutgerinnungsfaktor VIII bekannte Arzneimittel ist ein wesentliches Therapeutikum zur Behandlung genetischer Erkrankungen und Fälle von extremen Blutungen. Obwohl Faktor VIII bei der Behandlung von Patienten unter diesen Umständen entscheidend und wirksam ist, hat er einen schwerwiegenden Mangel, da er von Natur aus instabil ist. Ohne Stabilisierung innerhalb eines bestimmten Temperaturbereichs wird Faktor VIII abgebaut.
„In unterentwickelten Regionen, bei Naturkatastrophen, während der Raumfahrt oder auf dem Schlachtfeld kann der Zugang zu Kühl- und Gefrierschränken sowie ausreichend Strom zum Betrieb dieser Infrastruktur knapp sein. Dies bedeutet oft, dass Menschen Zugang zu Faktor VIII benötigen verstehe es nicht“, sagt Boothby. „Unsere Arbeit liefert einen Grundsatzbeweis dafür, dass wir Faktor VIII und wahrscheinlich viele andere Pharmazeutika in einem stabilen, trockenen Zustand bei Raumtemperatur oder sogar erhöhten Temperaturen stabilisieren können, indem wir Proteine aus Bärtierchen verwenden – und somit allen Menschen überall lebensrettende Medikamente zur Verfügung stellen. “
Mit einer Länge von weniger als einem halben Millimeter können Bärtierchen – auch Bärtierchen genannt – eine vollständige Austrocknung überleben; auf knapp über dem absoluten Nullpunkt eingefroren zu werden (ungefähr minus 458 Grad Fahrenheit, wenn alle molekularen Bewegungen aufhören); auf mehr als 300 Grad Fahrenheit erhitzt; bestrahlt mehrere tausend Mal über das hinaus, was ein Mensch aushalten kann; und sogar das Vakuum des Weltraums überleben. Sie können dies teilweise tun, indem sie einen Zucker namens Trehalose und ein Protein namens CAHS D herstellen.
Dem Forschungsbericht zufolge haben Boothby und seine Kollegen die biophysikalischen Eigenschaften von Trehalose und CAHS D feinabgestimmt, um Faktor VIII zu stabilisieren, wobei sie feststellten, dass CAHS D für die Behandlung am besten geeignet ist. Die Stabilisierung ermöglicht, dass Faktor VIII unter strengen Bedingungen ohne Kühlung verfügbar ist, einschließlich wiederholter Dehydratisierung/Rehydratisierung, extremer Hitze und langfristiger trockener Lagerung.
Die Forscher glauben, dass das Gleiche mit anderen Biologika – Arzneimitteln, die lebende Organismen enthalten oder daraus gewonnen werden – wie Impfstoffen, Antikörpern, Stammzellen, Blut und Blutprodukten, gemacht werden kann.
„Diese Studie zeigt, dass Trockenkonservierungsmethoden beim Schutz von Biologika wirksam sein können und ein bequemes, logistisch einfaches und wirtschaftlich tragfähiges Mittel zur Stabilisierung lebensrettender Medikamente bieten“, sagt Boothby. „Dies wird nicht nur für globale Gesundheitsinitiativen in abgelegenen oder sich entwickelnden Teilen der Welt von Vorteil sein, sondern auch für die Förderung einer sicheren und produktiven Weltraumwirtschaft, die auf neue Technologien angewiesen sein wird, die unsere Abhängigkeit von der Kühlung für die Lagerung von Medikamenten durchbrechen. Lebensmittel und andere Biomoleküle.“
Boothby und andere Forscher hoffen, dass ihre Entdeckungen auch auf andere gesellschaftliche und globale Gesundheitsprobleme, einschließlich Wasserknappheit, angewendet werden können. Beispielsweise könnte ihre Arbeit zu besseren Möglichkeiten zur Erzeugung von gentechnisch veränderten Nutzpflanzen führen, die rauen Umgebungen standhalten.
Mehr Informationen:
Maxwell H. Packebush et al., Natürliche und technisch hergestellte Mediatoren der Austrocknungstoleranz stabilisieren den menschlichen Blutgerinnungsfaktor VIII in trockenem Zustand, Wissenschaftliche Berichte (2023). DOI: 10.1038/s41598-023-31586-9. www.nature.com/articles/s41598-023-31586-9