Genome Editing kann Krankheiten heilen, die Nahrungsmittelproduktion ankurbeln und riesige neue Felder für wissenschaftliche Entdeckungen eröffnen. Aber um sein volles Potenzial auszuschöpfen, müssen Wissenschaftler die Details ihrer Genom-Editierungsversuche einander und der ganzen Welt genau beschreiben.
Wenn ein Unternehmen beispielsweise eine neue Gentherapie für den Einsatz in den Vereinigten Staaten entwickelt, muss es der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) mitteilen, was das Produkt bewirkt, und nachweisen, dass es sicher und wirksam ist. Wissenschaftler könnten das genauer tun, wenn sie einen Standardsatz von Begriffen und Definitionen hätten.
Seit kurzem haben sie einen. Im November 2021 veröffentlichte die International Organization for Standardization (ISO) das Genome Editing Vocabulary – eine international abgestimmte Liste mit 42 genau definierten Begriffen, die Wissenschaftlern aus aller Welt helfen wird, Kommunikationsfehler zu vermeiden. (Das Wort „Genom“ bezieht sich auf die gesamte vererbte DNA in einem Organismus.)
Diese Bemühungen wurden vom National Institute of Standards and Technology (NIST) Genome Editing Consortium angeführt – einer internationalen Gruppe von Wissenschaftlern aus Industrie, Wissenschaft und Regierung, die auf diesem Gebiet arbeiten. NIST hat das Konsortium erstmals im Jahr 2018 einberufen, damit Experten und Organisationen, die oft miteinander konkurrieren, einen Ort haben, an dem sie an Standards zusammenarbeiten können, die das Gebiet für alle voranbringen. Die FDA ist dem Konsortium im vergangenen Jahr beigetreten.
Das Genome Editing Vocabulary ist der erste internationale Standard für diesen Bereich. Das Konsortium arbeitet derzeit an weiteren, einschließlich Standards für die gemeinsame Nutzung von Daten und physikalischen Standards, die Labors für die Qualitätskontrolle verwenden können.
Samantha Maragh, die NIST-Forschungswissenschaftlerin, die die Bemühungen von NIST mit dem Konsortium leitet, sagt, dass sogar das Wort „bearbeiten“ in diesem Zusammenhang etwas sehr Spezifisches bedeutet.
„Eine Bearbeitung ist, wenn Sie den genetischen Code an einer bestimmten Stelle im Genom ändern“, sagte Maragh. „Aber manchmal möchte man einfach ein Gen hinzufügen, und es spielt keine Rolle, wo genau es landet. Das fällt unter die Definition von Gentechnik, aber es wird nicht als Bearbeitung betrachtet.“
Ein Beispiel für diese Art der Gentechnik wäre die CAR-T-Krebsimmuntherapie, bei der Immunzellen Gene hinzugefügt werden, damit sie Krebszellen erkennen und zerstören können.
Obwohl die internationalen Standards für dieses Gebiet neu sind, gibt es die Genom-Editing-Technologie schon seit Jahrzehnten. Es ist in den letzten Jahren mit der Entwicklung einer Technologie namens CRISPR für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats erheblich leistungsfähiger geworden. CRISPR bezieht sich auf ein System von Molekülen, die DNA wie eine Schere schneiden können.
CRISPR-Systeme sind ein natürlich vorkommender Abwehrmechanismus in vielen Bakterienarten. Wenn sie von einem Virus angegriffen werden und überleben, schnappen sich diese Bakterien Schnipsel der DNA des eindringenden Virus und archivieren sie wie Fahndungsfotos. Wenn dasselbe Virus erneut angreift, erkennt und schneidet das CRISPR-System seine DNA und deaktiviert das Virus.
Vor ungefähr einem Jahrzehnt fanden Wissenschaftler heraus, wie sie CRISPR-Systeme mit Fahndungsfotos jeder DNA-Sequenz laden konnten, die sie schneiden wollten. Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier haben den Nobelpreis für Chemie 2020 erhalten, weil sie diesen natürlichen Abwehrmechanismus in ein mächtiges Werkzeug für die Genombearbeitung verwandelt haben.
Forscher haben CRISPR und andere neue Genome-Editing-Technologien schnell zur Behandlung von Blutkrankheiten, AIDS, der Huntington-Krankheit, Mukoviszidose und vielen anderen Krankheiten eingesetzt. Im Jahr 2020 gaben Forscher bekannt, dass sie CRISPR erfolgreich zur Behandlung eines Patienten mit Sichelzellenanämie eingesetzt haben, die durch eine einzelne Mutation im Gen für das Blutprotein Hämoglobin verursacht wird.
Die Genome Editing hat auch die Forschung in Bereichen außerhalb der Medizin beschleunigt, darunter Landwirtschaft, Lebensmittelsicherheit, Bioherstellung und Biokraftstoffe. Das Genome Editing Vocabulary wird es Forschern aus diesen verschiedenen Disziplinen ermöglichen, genauer miteinander darüber zu kommunizieren, was sie wie bearbeiten.
„Genome Editing ist eine leistungsstarke Technologie, die mit Bedacht eingesetzt werden muss“, sagte Maragh. „Das erfordert eine klare Kommunikation darüber, wie es verwendet wird.“
Weitere Einzelheiten sind verfügbar hier.