Überwindung von Herausforderungen bei der Bereitstellung von Nukleinsäuretherapeutika

Nukleinsäuretherapien mit DNA oder RNA haben ein erhebliches Potenzial zur Behandlung genetischer Störungen, Infektionskrankheiten und Krebs; Untersuchungen deuten jedoch darauf hin, dass weniger als 1 % der injizierten Nukleinsäuredosen die Zielzellen in aktiver Form erreichen. Ein Artikel im WIRES Nanomedizin und Nanobiotechnologie hebt zwei der größten Hindernisse für diese therapeutische Strategie hervor und wie sie überwunden werden könnten.

Die Lieferung an die Zielzelle und der Transport zum subzellulären Kompartiment, wo die Nukleinsäuren therapeutisch aktiv sind, stellen die bedeutendsten Herausforderungen dar, die angegangen werden müssen. Die Autoren untersuchen, wie Nanopartikel-Abgabesysteme mit zielgerichteten Molekülen modifiziert werden können, um die Akkumulation in bestimmten Zellen zu erhöhen, und wie die Zusammensetzung der Nanopartikel verändert werden kann, um Zellmembranen zu manipulieren oder zu zerstören und die Abgabe an die optimalen subzellulären Kompartimente zu erleichtern.

„Die Kontrolle der subzellulären Abgabe von DNA und RNA ist die nächste große Grenze für Biotherapeutika. Wenn wir diese Barrieren überwinden können, hat die DNA- und RNA-Technologie das Potenzial, die Behandlung einer Reihe von Krankheiten zu revolutionieren“, sagte der korrespondierende Autor Angus PR Johnston , Ph.D., von der Monash University in Australien.