Schlagwort: Ahornsirupkrankheit
Lipid-Nanopartikel-mRNA-Therapie verbessert Überleben in Mausmodellen der Ahornsirupkrankheit
Forscher der University of Pennsylvania, der Perelman School of Medicine, des Gene Therapy Program und von Moderna haben gezeigt, dass die wiederholte Verabreichung einer in Lipidnanopartikeln eingekapselten mRNA-Therapie in einem…