Eine neue Technologie soll die Gentherapie einen Schritt weiter bringen und eine breitere Anwendung der Behandlung zu geringeren Kosten und mit verbesserten Ergebnissen für die Patienten ermöglichen.
Dr. Rasha Rezk und Professor David Kent vom Center for Blood Research der University of York haben die Technologie entwickelt, die mechanische Kräfte nutzt, um genmodifizierende Mittel in die Körperzellen zu bringen. Sie entwickeln die Technologie nun in ihrem neuen Unternehmen ForCell für die klinische Anwendung weiter.
Die neue Technologie kann eine Zelle durch Kompression öffnen, ähnlich wie der Kolben einer French Press. Dieser Vorgang öffnet die Zelle vorübergehend, um genetische Informationen zu übertragen, ohne die Zelle zu beschädigen oder zu verändern, wie es bei aktuellen Methoden der Fall ist.
Derzeit werden Gentherapien meist durchgeführt, indem dem Körper einige Zellen entnommen und das genetische Material mithilfe virusbasierter Methoden korrigiert wird, bevor die Zellen dem Patienten wieder zugeführt werden. Solche Therapien gibt es bereits für eine Vielzahl genetischer Erkrankungen wie Sichelzellanämie und schwere kombinierte Immundefizienz (SCID), bei denen genetische Korrekturen die Zellfunktion wiederherstellen können.
Wissenschaftler nutzen Viren im Rahmen gentherapeutischer Methoden, da Viren einerseits die Fähigkeit besitzen, Zellen zu erkennen und genetische Informationen zu übermitteln, andererseits aber auch das Immunsystem des Körpers aktivieren und durch die Integration ins Genom ein potenzielles Krebsrisiko darstellen können.
Dr. Rezk sagte: „Obwohl es auf der zellbiologischen Seite der Gentherapien große Fortschritte gegeben hat, bleibt man auf der technischen Seite bei jahrzehntealten Technologien hängen, und die Kosten sind zu einem erheblichen Problem geworden, da sie in vielen Fällen bei rund 1 Million Pfund pro Dosis liegen.“
„Unser neues Unternehmen nutzt mechanische Kräfte, um die Zustellung zu verbessern, und bietet das Potenzial, völlig virenfrei zu sein und gleichzeitig die Kosten erheblich zu senken.“
Bildnachweis: ForCell
Ausgründungspotenzial
Dr. Rezk präsentierte ihre neue Technologie im Creative Destruction Lab (CDL) in Toronto, das Startups Zugang zu Unterstützung bei der Geschäftsentwicklung und Finanzierung durch führende Unternehmen bietet. Inzwischen wurde ihr auch ein Royal Academy of Engineering Enterprise Fellowship verliehen, ein zwölfmonatiges Programm, das Forscher dabei unterstützt, technische Innovationen in Spin-off-Unternehmen umzuwandeln.
Dr. Rezk sagte: „Wir möchten die klinischen Ergebnisse verbessern und gleichzeitig die Kosten senken. Das mechanische Öffnen der Zelle gibt uns die Möglichkeit, dies routinemäßig zu tun und dabei die Zellidentität nicht zu verändern.“
„Unsere Technologie wird eine beispiellose Möglichkeit bieten, genmodifizierende Werkzeuge auf sicherere und wirtschaftlichere Weise bereitzustellen. Die Fähigkeit, die Krafteinwirkung auf die Zelle anzupassen, ermöglicht es uns auch, auf unterschiedliche Zelltypen und Medikamente zu reagieren.“
Hochskalieren
Das Team hat nachgewiesen, dass die Technologie mit einer kleinen Anzahl von Zellen im Labor funktioniert. Der nächste Arbeitsschritt besteht nun darin, sie zu skalieren, sodass mit der gleichen Methode Millionen von Zellen bearbeitet werden können. Dadurch wird sie für die Gesundheitsdienste erschwinglicher und die Erfolgsrate der Gentherapie für den Patienten erhöht.
Weitere Informationen zu ForCell finden Sie auf der Webseite.