Am Mittwoch, Kendric Cromerein 12-jähriger Junge aus einem Vorort von Washington, war der erste Mensch auf der Welt Sichelzellenanämie eine kommerziell zugelassene zu beginnen Gentherapie das kann den Zustand heilen.
Für die geschätzten 20.000 Menschen mit Sichelzellenanämie in den USA, die für die Behandlung in Frage kommen, könnte der Beginn von Kendrics monatelanger Reise Hoffnung geben.
Für einige wenige Glückliche wie Kendric könnte die Behandlung das Leben ermöglichen, nach dem sie sich gesehnt haben. Als ernster und schüchterner Heranwachsender hatte er gelernt, dass gewöhnliche Aktivitäten – Fahrrad fahren, an einem kalten Tag nach draußen gehen, Fußball spielen – Episoden stechender Schmerzen hervorrufen können. „Die Sichelzellenanämie stiehlt mir immer meine Träume und unterbricht all die Dinge, die ich tun möchte“, sagte er. Jetzt hat er das Gefühl, eine Chance auf ein normales Leben zu haben.
Gegen Ende letzten Jahres erteilte die FDA zwei Unternehmen die Genehmigung, Gentherapie an Menschen mit Sichelzellenanämie zu verkaufen – einer genetischen Störung der roten Blutkörperchen, die schwächende Schmerzen und andere medizinische Probleme verursacht. Menschen werden mit der Krankheit geboren, wenn sie von jedem Elternteil das mutierte Gen für die Erkrankung erben.
Die Behandlung half Patienten in klinischen Studien, aber Kendric ist der erste kommerzielle Patient für Bluebird Bio, ein Unternehmen aus Somerville, Massachusetts. Ein anderes Unternehmen, Vertex Therapeutics aus Boston, lehnte es ab zu sagen, ob es mit der Behandlung von Patienten mit seinem zugelassenen, auf CRISPR-Geneditierung basierenden Mittel begonnen hat.
Kendric begann seine Behandlung im Children’s National Hospital in Washington. Die Behandlung am Mittwoch war nur der erste Schritt. Ärzte entfernten seine Knochenmarkstammzellen, die Bluebird dann in einem Speziallabor für seine Behandlung genetisch verändern wird. Das wird Monate dauern. Doch bevor es losgeht, benötigt Bluebird Hunderte Millionen Stammzellen von Kendric, und wenn die erste Sammlung – die sechs bis acht Stunden dauert – nicht ausreicht, wird das Unternehmen es noch ein- oder zweimal versuchen. Wenn immer noch nicht genug vorhanden ist, muss Kendric einen weiteren Monat damit verbringen, sich auf eine weitere Stammzellenentnahme vorzubereiten. nyt
Für die geschätzten 20.000 Menschen mit Sichelzellenanämie in den USA, die für die Behandlung in Frage kommen, könnte der Beginn von Kendrics monatelanger Reise Hoffnung geben.
Für einige wenige Glückliche wie Kendric könnte die Behandlung das Leben ermöglichen, nach dem sie sich gesehnt haben. Als ernster und schüchterner Heranwachsender hatte er gelernt, dass gewöhnliche Aktivitäten – Fahrrad fahren, an einem kalten Tag nach draußen gehen, Fußball spielen – Episoden stechender Schmerzen hervorrufen können. „Die Sichelzellenanämie stiehlt mir immer meine Träume und unterbricht all die Dinge, die ich tun möchte“, sagte er. Jetzt hat er das Gefühl, eine Chance auf ein normales Leben zu haben.
Gegen Ende letzten Jahres erteilte die FDA zwei Unternehmen die Genehmigung, Gentherapie an Menschen mit Sichelzellenanämie zu verkaufen – einer genetischen Störung der roten Blutkörperchen, die schwächende Schmerzen und andere medizinische Probleme verursacht. Menschen werden mit der Krankheit geboren, wenn sie von jedem Elternteil das mutierte Gen für die Erkrankung erben.
Die Behandlung half Patienten in klinischen Studien, aber Kendric ist der erste kommerzielle Patient für Bluebird Bio, ein Unternehmen aus Somerville, Massachusetts. Ein anderes Unternehmen, Vertex Therapeutics aus Boston, lehnte es ab zu sagen, ob es mit der Behandlung von Patienten mit seinem zugelassenen, auf CRISPR-Geneditierung basierenden Mittel begonnen hat.
Kendric begann seine Behandlung im Children’s National Hospital in Washington. Die Behandlung am Mittwoch war nur der erste Schritt. Ärzte entfernten seine Knochenmarkstammzellen, die Bluebird dann in einem Speziallabor für seine Behandlung genetisch verändern wird. Das wird Monate dauern. Doch bevor es losgeht, benötigt Bluebird Hunderte Millionen Stammzellen von Kendric, und wenn die erste Sammlung – die sechs bis acht Stunden dauert – nicht ausreicht, wird das Unternehmen es noch ein- oder zweimal versuchen. Wenn immer noch nicht genug vorhanden ist, muss Kendric einen weiteren Monat damit verbringen, sich auf eine weitere Stammzellenentnahme vorzubereiten. nyt