Heilxein britisches Startup, das KI nutzt, um neue Medikamente für seltene Krankheiten zu entdecken, hat in einer Finanzierungsrunde der Serie C unter der Leitung von Europas Atomico und im Silicon Valley ansässig R42.
Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass es die behördliche Genehmigung erhalten habe, noch in diesem Jahr mit klinischen Phase-2-Studien für ein neues Medikament in den USA zu beginnen.
Healx präsentiert sich als „Medikamentenentdeckungs-Pipeline“, die verborgene Verbindungen zwischen bestehenden chemischen Verbindungen (z. B. Arzneimitteln und Pharmazeutika in verschiedenen Stadien des Entwicklungszyklus) und seltenen Krankheiten identifiziert. Dies geschieht durch die Zusammenführung unzähliger öffentlicher und proprietärer Datenquellen wie biomedizinischer Literatur, Krankheits- und biochemischer Datensätze, klinischer Studien und Patente, um ein „biomedizinisches Wissensdiagramm“ seltener Krankheiten zu erstellen.
„Unsere KI-Plattform und unsere Expertenteams ermöglichen es uns, neuartige Krankheitsbiologien zu identifizieren und zu entdecken und sie mit geeigneten kleinen Molekülen abzugleichen“, so Mitbegründer und CEO von Healx. Tim Guilliams sagte Tech. „Unser Team für digitale Biologie konzentriert sich auf das Verständnis komplexer biologischer Krankheitssignaturen, während unser Team für digitale Chemie KI nutzt, um diese Signaturen mit Chemikalien, kleinen Molekülen und Medikamenten abzugleichen, wobei es computergestützte Techniken wie virtuelle Bildschirme und generative Chemie einsetzt.“
Normalerweise übernehmen Pharmaunternehmen das, was oft bezeichnet Der Ansatz zur Arzneimittelentdeckung wird als „eine Krankheit, ein Ziel, ein Medikament“ bezeichnet. Das bedeutet, dass sie sich zunächst auf ein einzelnes molekulares Ziel konzentrieren, das für eine Krankheit verantwortlich ist, und dann ein Medikament entwickeln, das auf dieses Molekül abzielt. Das Problem dabei ist jedoch, dass dies enorm zeitaufwändig und mit hohen Ausfallratenund hier verspricht Healx Abhilfe zu schaffen, indem es Millionen von Datenpunkten zu Medikamenten und Krankheiten parallel analysiert, um bisher unentdeckte Verbindungen zu finden, die neue Behandlungsmethoden mit bekannten Verbindungen ermöglichen könnten.
Healx wurde 2014 in Cambridge gegründet und ist die Idee von Guilliams und dem Vorsitzenden des Unternehmens. David Braun. Guilliams hat einen Doktortitel in Biophysik und Neurowissenschaften von der Universität Cambridge, während Brown früher globaler Leiter der Arzneimittelforschung bei Rocheobwohl er vielleicht besser bekannt ist als der Miterfinder des berühmten Potenzmittels Viagra.
Arzneimitteldesign
Mit den neuen 47 Millionen Dollar bereitet sich Healx auf den Start einer klinischen Phase-2-Studie für eine neuartige Behandlung vor, die es für Neurofibromatose Typ 1 entwickelt hat (NF1), eine genetische Störung, die Tumorwachstum in menschlichen Nerven verursacht. Obwohl es sich um eine seltene Krankheit handelt, ist NF1 gilt als eine der häufigsten genetischen Erkrankungendie bis zu 1 von 3.000 Personen betrifft. Während die Tumoren normalerweise gutartig sind, können sie andere Symptome an Haut, Augen und Nervensystem verursachen und schließlich auch bösartig werden.
Healx hatte sich zuvor ein neues Prüfpräparat gesichert (IND) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im Jahr 2021 für das Fragile-X-Syndrom erhalten. Darüber hinaus befindet sich das Unternehmen in der frühen KI-Entdeckungs- bzw. vorklinischen Phase für eine Reihe anderer Erkrankungen aus den Bereichen Onkologie (Krebs), Nieren und Neurologie (Nervensystem).
Die Phase-2-Studien des führenden NF1-Kandidaten von Healx, genannt HLX-1502 (eine oral einzunehmende Tablette), werden voraussichtlich Ende 2024 beginnen und sich auf junge Erwachsene mit NF1 und inoperablen plexiformes Neurofibromein bestimmter Tumortyp, der mit NF1 assoziiert ist.
Das Unternehmen entwickelte HLX-1502 unter Verwendung eines bestehenden Medikaments, das für einen völlig anderen Zweck entwickelt wurde und in den USA noch nie auf den Markt gekommen war. Das Unternehmen gibt an, dass es dieses Medikament neu formuliert und dass aufgrund der bereits vorhandenen Sicherheitsdaten aus früheren Tests an gesunden Patienten das Medikament nun mit größerer Zuversicht entwickelt, dass es weniger Nebenwirkungen haben wird.
Dies ist wichtig, da sich Healx auf eine Krankheit konzentriert, bei der es häufig zu gutartigen Tumoren bei ansonsten gesunden Patienten kommt.
„Es gibt viele Krebsbehandlungen, die im Grunde alles töten – die gesunden Zellen, die kranken Zellen – und es gibt viele Nebenwirkungen“, sagte Guilliams. „Für die Patientengemeinschaft und die Familien, die an der gutartigen Form leiden, ist die Überlebensdauer also bei 40 bis 50 Jahren. Es ergibt keinen Sinn, ihnen jahrzehntelang Medikamente gegen chronische Krebserkrankungen mit sehr starken Nebenwirkungen zu verabreichen.“
Die Technologie von Healx untersucht alle Arten von Medikamenten, die sich derzeit in der Entwicklung befinden, sowie solche, die aus verschiedenen Gründen auf Eis gelegt wurden, für die aber genügend Daten vorliegen, um sie für andere als Grundlage für weitere Entwicklungen nutzbar zu machen.
„Es gibt Hunderttausende von Verbindungen und kleinen Molekülen“, sagte Guilliams. „Aber wenn man Muster zwischen verschiedenen Datentypen und Vorhersagen erkennt, kann man versuchen, das Medikament auszuwählen, das man für am wenigsten risikoreich hält. KI hilft uns, das bestmögliche Medikament für eine bestimmte Krankheitsbiologie zu finden. Hier wollten wir also etwas, das speziell auf den Nerv abzielt, wo es unserer Meinung nach weniger Nebenwirkungen geben würde.“
All dies führt zu einer offensichtlichen Frage: Wenn Healx seinen führenden NF1-Kandidaten auf der Grundlage von Arbeiten entwickelt hat, die zuvor von anderen durchgeführt wurden, besitzt das Unternehmen dann tatsächlich diesen Kandidaten? Laut Guilliams hat Healx die Patente für HLX-1502 speziell für die Behandlung von NF1 und „anderen nervenbezogenen Erkrankungen“ angemeldet und besitzt diese auch. Die FDA hat ihm auch die Genehmigung erteilt, Exklusivität neuer Arzneimittel auf dem US-Markt. Diese Auszeichnung wird normalerweise für neue chemische Substanzen (New Chemical Entities, NCEs) vergeben, d. h. für Arzneimittel, die „innovativ“ sind oder bei denen es „wesentliche Änderungen an bereits zugelassenen Arzneimitteln, wie z. B. eine neue Anwendung“, gegeben hat.
„Bei der Auswahl unseres führenden Arzneimittelkandidaten für die klinische Anwendung führen wir stets eine umfassende kommerzielle und IP-Analyse durch“, sagte Guilliams.
Allerdings gab Healx weder den tatsächlichen Ursprung der Originalverbindung noch die Sicherheitsdaten preis.
Mit Drogen lässt sich Geld verdienen
Vor dieser Runde hatte Healx rund 68 Millionen US-Dollar eingesammelt, der Großteil davon stammte aus einer Serie-B-Finanzierungsrunde im Wert von 56 Millionen US-Dollar im Jahr 2019. Das Unternehmen kündigte kürzlich auch eine Investition von einem der seine langjährigen PartnerDie Kinder-Tumor-Stiftung (CTF). Der CTF wird Healx „Meilensteinzahlungen“ leisten, während das Unternehmen auf seine klinischen Studien hinarbeitet und diese durchführt.
Es ist anzumerken, dass es sich bei dieser finanziellen Vereinbarung, obwohl es sich beim CTF um eine gemeinnützige Organisation handelt, nicht um einen Zuschuss handelt. Healx hat die Bedingungen der Investition allerdings nicht bekannt gegeben.
Besonders bemerkenswert ist, dass die Finanzierungsrunde der Serie C von Healx 9 Millionen Dollar weniger beträgt als die der Serie B vor fünf Jahren, was zwar nicht völlig unbekannt, aber im Bereich der Startup-Finanzierung eher ungewöhnlich ist. Auf die Frage, was der kapitalintensivste Teil des Geschäfts von Healx sei, sagte Guilliams, dass das Unternehmen klinische Studien durchführt – eine Phase, die das Unternehmen mit seinem NF1-Kandidaten gerade erst beginnt.
Eine mit der Angelegenheit vertraute Quelle sagte gegenüber Tech, dass Healx zunächst versucht habe, in seiner Finanzierungsrunde der Serie C deutlich mehr Geld einzusammeln als erhofft. Zudem habe das Unternehmen im vergangenen Jahr durch eine Reihe von freiwilligen und betriebsbedingten Entlassungen seine Mitarbeiterzahl um rund 45 % reduziert – rund 70 Mitarbeiter.
Healx bestätigte dies gegenüber Tech, während Guilliams auf den wirtschaftlichen Abschwung und makroökonomische Faktoren hinwies, die in den letzten Jahren für die Startup-Gemeinschaft nicht gerade vorteilhaft waren.
„Es ist wichtig anzumerken, dass wir, als die Märkte zusammenbrachen, tatsächlich dabei waren, eine größere Runde aufzubringen“, sagte Guilliams. „Wir haben dieses Angebot damals vom Tisch genommen und uns dann effektiv an die neuen Marktbedingungen angepasst, indem wir den Betrieb rationalisierten, uns wieder auf unsere Kernkompetenzen konzentrierten und kosteneffizienter und schlanker wurden. Dadurch konnten wir unsere Dynamik aufrechterhalten und weiterhin bedeutende Fortschritte erzielen, die wir jetzt stolz bekannt geben können. Unsere Fortschritte bei der generativen KI haben unsere Kapitaleffizienz weiter verbessert und es uns ermöglicht, mit weniger Ressourcen mehr zu erreichen. Wir eröffneten dann die neue Finanzierungsrunde mit einer besseren Perspektive darauf, was zur Erreichung unserer Ziele erforderlich war.“
Aus diesem Grund stellt Guilliams die neueste Ausgabe seiner Finanzierungsrunde der Serie C als überzeichnet dar und weist darauf hin, dass inzwischen mehr Geld eingesammelt worden sei als geplant.
„Angesichts der schwierigen Marktbedingungen für Deep-Tech- und Biotech-Finanzierungen in den letzten zwei Jahren unterstreicht unsere Fähigkeit, diese Investition zu sichern, das Vertrauen unserer Investoren in unseren Ansatz und unsere Technologie“, fügte Guilliams hinzu.
Die Kapitalerhöhung bei Healx erfolgt zudem im Zuge einer Reihe von Investitionen in KI-gestützte Plattformen zur Arzneimittelentdeckung. Dazu zählen das von Sam Altman unterstützte Unternehmen Formation Bio, das kürzlich 372 Millionen US-Dollar einsammelte, sowie ein neu gegründetes Startup namens Xaira, das mit einer Milliarde US-Dollar an Finanzmitteln an den Start ging. Beide Beträge sind deutlich höher als das, was Healx in seiner gesamten Geschichte eingesammelt hat.
Guilliams betonte, dass ein Großteil der Grundlagenarbeit, die erforderlich ist, um das erste Medikament auf den Markt zu bringen, bereits erledigt sei. Diesbezüglich sei diesmal also nicht unbedingt so viel Kapital erforderlich, wie man vielleicht denken könnte. Er merkte auch an, dass die Bewertung seines Unternehmens seit der letzten Finanzierungsrunde gestiegen sei, wollte jedoch keine Einzelheiten nennen.
„Wichtig ist die Qualität Ihrer Programme – wählen Sie diejenigen aus, die das größte Potenzial haben“, sagte Guilliams. „Der Markt für NF1 beträgt 16 Milliarden Dollar. [according to Healx’s own internal commercial analysis]und wenn es [its candidate] Wenn es bei NF1 funktioniert, funktioniert es wahrscheinlich auch bei anderen Nervenerkrankungen – diese testen wir bereits vorklinisch. Bei seltenen Krankheiten sind die klinischen Studien kleiner, sodass wir nicht viel Geld brauchen, was angesichts der aktuellen Märkte eine gute Ausgangslage ist.“
Guilliams bestätigte auch, dass es in dem Unternehmen Entlassungen gegeben habe, wollte sich jedoch nicht näher zu Zahlen oder Umständen äußern, abgesehen von der Tatsache, dass es sich dabei um „sowohl freiwillige als auch obligatorische Maßnahmen“ gehandelt habe.
„Trotz der Herausforderung, außergewöhnliche Mitarbeiter gehen zu lassen, hat uns dieser Prozess letztlich zu einem stärkeren und fokussierteren Team gemacht“, sagte er. „Diese Umstrukturierung war Teil unserer Strategie, den Betrieb zu rationalisieren und unseren Fokus auf wichtige Therapiebereiche und technologische Fortschritte zu verstärken.“
Markteintritt
Heute beschäftigt Healx rund 55 Mitarbeiter, von denen etwa die Hälfte „programmiert“, sei es im Bereich des maschinellen Lernens oder der Computerbiologie. Die andere Hälfte besteht aus dem klinischen und pharmakologischen Team, das „Hand in Hand mit den Technikern arbeitet“, so Guilliams.
Während der Großteil des Teams in Cambridge (Großbritannien) ansässig ist, möchte das Unternehmen nun auch in den USA expandieren, wo die klinischen Tests im Dezember beginnen sollen. Danach werden wir wahrscheinlich noch mehrere Jahre brauchen, bis irgendetwas davon auch nur annähernd auf den Markt kommt – so streng sind die regulatorischen Anforderungen für jedes neue Medikament.
„Konservativ geschätzt würde ich sagen, dass wir im ersten Halbjahr 2026 mit klinischen Ergebnissen rechnen können. Abhängig von diesen Ergebnissen und den Interaktionen mit den Aufsichtsbehörden müssen wir dann möglicherweise eine zweite klinische Studie durchführen – und das Medikament dann möglicherweise registrieren“, sagte Guilliams.
Neben den Hauptinvestoren Atomico und R42 beteiligten sich an der Serie C-Runde von Healx auch Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h und VU Venture Partners.